15 сентября, 2015. FDA предоставило статус «прорыв в терапии» экспериментальному препарату ACE910 компании Рош для пациентов с гемофилией А осложненной ингибиторами фактора VIII

Это уже девятый статус «прорыв в терапии», предоставленный препаратам из портфолио компании Рош [1–6]

Компания Рош (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сегодня объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило препарату ACE910 (RG6013, RO5534262) статус «прорыв в терапии» в качестве профилактического средства для пациентов старше 12 лет диагнозом гемофилия А с ингибиторами фактора VIII. Гемофилия А редкое генетическое заболевание, вызванное недостаточным количеством или дефективностью белка свертывания крови под названием фактор VIII [7]. У пациентов с тяжелой формой гемофилии А могут происходить неконтролируемые или трудно контролируемые кровотечения, в том числе внутренние кровотечения, в частности в суставах, что может привести к необходимости замены суставов [8].

Статус «прорыв в терапии» предназначен для ускорения разработки и экспертизы лекарственных средств, которые на основании предварительных клинических данных демонстрируют существенное превосходство по сравнению с существующими методами лечением серьезных заболеваний.

В исследовании I фазы [9] препарат ACE910 показал многообещающие результаты в качестве профилактического средства вводимого в виде подкожной инъекции 1 раз в неделю пациентам с тяжелой формой гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII или без них. Появление ингибиторов фактора VIII существенно усложняет лечение гемофилии А, независимо от степени тяжести заболевания [10]. При этом затрудняется, или даже становится невозможным, достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечений с помощью традиционных средств терапии. Контроль кровотечений у больных гемофилией А при наличии ингибиторов к фактору VIII представляет собой сложную проблему, такие пациенты нуждаются в дополнительных методах лечения [11].

«Больные гемофилией А могут нуждаться в регулярных и частых инфузиях для поддержания уровня фактора свертываемости, чтобы снизить риск опасного кровотечения, и у них могут развиваться ингибиторы, которые делают замену неэффективной, — говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения компании Рош по разработке лекарственных препаратов. — Мы удовлетворены тем, что FDA предоставило ACE910 статус «прорыв в терапии», признавая неудовлетворенные потребности в лечении пациентов с ингибиторами и значимость данных, полученных на ранних стадиях исследований. Компания Рош разрабатывала антитела для лечения пациентов с заболеваниями крови более 20 лет, и мы рады, что разработка нового потенциального средства для лечения гемофилии А будет ускорена».

Рош готовится до конца 2015 года начать исследование III фазы по применению ACE910 у пациентов с гемофилией А с ингибиторами фактора VIII, а в 2016 году — исследование III фазы по применению этого препарата у пациентов без ингибиторов. Кроме того, в 2016 году планируется начать исследование с участием пациентов детского возраста с гемофилией А.

Статус «прорыв в терапии» для ACE910 был предоставлен на основе результатов исследования I фазы по применению ACE910 у пациентов с тяжелой формой гемофилии А, представленных на ежегодной конференции Американского общества по гематологии (ASH) в 2014 году, а также результатов расширенного исследования I/II фазы с теми же пациентами, представленных на ежегодной конференции Международного общества тромбоза и гемостаза (ISTH) в 2015 году.



О препарате ACE910
ACE910 представляет собой экспериментальное гуманизированное биспецифическое моноклональное антитело, созданное для одновременного связывания с факторами IXa и X. Таким образом, ACE910 имитирует кофакторную функцию фактора VIII, его цель — способствовать свертываемости крови у пациентов с гемофилией А, независимо от наличия или отсутствия ингибиторов к фактору VIII. ACE910 вводят подкожно один раз в неделю; препарат структурно отличен от фактора VIII, поэтому не должен приводить к образованию ингибиторов против фактора VIII. В рамках программы разработки ACE910 оцениваются возможности данного препарата в преодолении ряда клинических проблем, возникающих при лечении гемофилии, таких, как выработка ингибиторов фактора VIII и необходимость частого внутривенного введения. ACE910 создан компанией Chugai Pharmaceutical, его разработка ведется совместно с компанией Рош.

Рош в гематологии
Более 20 лет компания Рош занимается разработкой инновационных лекарственных препаратов, которые обеспечивают значительный прогресс в лечении онкогематологических заболеваний. В настоящее время компания Рош прикладывает большие усилия и инвестирует в разработку инновационных способов лечения пациентов, страдающих гематологическими заболеваниями.

Кроме препаратов Мабтера (ритуксимаб) и Газива (обинутузумаб), портфолио перспективных лекарственных препаратов для лечения онкогематологических заболеваний компании Рош включает в себя антитело анти-PDL1 (атезолизумаб/MPDL3280A), конъюгат антитело-лекарственный препарат анти-CD79b (RG7596/полатузумаб ведотин), малую молекулу — антагонист MDM2 (RG7388/идасанутлин), а также разработанную в сотрудничестве с компанией AbbVie малую молекулу — ингибитор BCL-2 (венетоклакс/RG7601/GDC-0199/ABT-199).

С разработкой препарата ACE910, предназначенного для лечения гемофилии типа А, компания Рош выходит за пределы онкологии в разработке новых молекул для применения в гематологии.

О компании Рош
Компания «Рош» входит в число ведущих компаний мира в области фармацевтики и является лидером в области диагностики in vitro и гистологической диагностики онкологических заболеваний. Стратегия, направленная на развитие персонализированной медицины, позволяет компании «Рош» производить инновационные препараты и современные средства диагностики, которые спасают жизнь пациентам, значительно продлевают и улучшают качество их жизни. Являясь одним из ведущих производителей биотехнологических лекарственных препаратов, направленных на лечение онкологических, офтальмологических и аутоиммунных заболеваний, тяжелых вирусных инфекций, нарушений центральной нервной системы и пионером в области самоконтроля сахарного диабета, компания уделяет особое внимание вопросам сочетания эффективности своих препаратов и средств диагностики с удобством и безопасностью их использования для пациентов.

Компания была основана в 1896 году в Базеле, Швейцария и на протяжении уже более 100 лет вносит значительный вклад в мировое здравоохранение. Двадцать четыре препарата «Рош», в том числе жизненно важные антибиотики, противомалярийные и химиотерапевтические препараты, включены в Перечень основных лекарственных средств ВОЗ. В 2014 году штат сотрудников группы компаний «Рош» составил 88 500 человек, инвестиции в исследования и разработки 8,9 миллиардов швейцарских франков, а объем продаж составил 47,5 миллиарда швейцарских франков. Компании «Рош» полностью принадлежит компания Genentech, США и контрольный пакет акций компании Chugai Pharmaceutical, Япония. Дополнительную информацию о компании «Рош» в России можно получить на сайте www.roche.ru.

Ссылки
1 Roche Media Release. Roche delivers solid results in 2014. Доступно по ссылке: http://www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2015-01-28.htm. Ссылка проверена в июле 2015 г.
2 Roche Investor Update. Roche receives U.S. FDA breakthrough therapy designation for ACTEMRA/RoACTEMRA in systemic sclerosis, and will present new study results at EULAR 2015. Доступно по ссылке: http://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2015-06-10.htm. Ссылка проверена в июле 2015 г.
3 Roche Investor Update. US FDA grants breakthrough therapy designation for investigational Bcl-2 inhibitor venetoclax in 17p deletion relapsed-refractory chronic lymphocytic leukemia. Доступно по ссылке: http://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2015-05-07.htm. Ссылка проверена в июле 2015 г.
4 Roche Investor Update. U.S. FDA grants Breakthrough Therapy Designation for Roche's investigational cancer immunotherapy MPDL3280A (anti-PDL1) in non-small cell lung cancer. Доступно по ссылке: http://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2015-02-02.htm. Ссылка проверена в июле 2015 г.
5 Roche Investor Update. FDA grants Roche’s obinutuzumab (GA101) Priority Review for previously untreated chronic lymphocytic leukemia (CLL). Доступно по ссылке: http://www.roche.com/investors/updates/inv-update-2013-07-03.htm. Ссылка проверена в июле 2015 г.
6 Roche Media Release. Roche’s investigational medicine alectinib shrank tumours in nearly half of people with specific type of lung cancer. Доступно по ссылке: http://www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2015-05-14.htm. Ссылка проверена в июле 2015 г.
7 National Hemophilia Foundation, Hemophilia A. Доступно по ссылке: http://www.hemophilia.org/Bleeding-Disorders/Types-of-Bleeding-Disorders/Hemophilia-A. Ссылка проверена в июле 2015 г.
8 K. Knobe and Bentorp, E. Haemophilia and joint disease: pathophysiology, evaluation, and management. Journal of Comorbidity 2011; 1: 51-59.
9 Shima et al. Safety and Prophylactic Efficacy Profiles of ACE910, a Humanized Bispecific Antibody Mimicking the FVIII Cofactor Function in Japanese Hemophilia A Patients Both without and with FVIII inhibitors: First-in-Patient Phase 1 Study. Blood (ASH annual meeting abstracts) 2014; Abstract 691.
10 Astermark, J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol 2006; 43(suppl 4):S3-S7;
11 Kempton, CL and White, GC. How we treat a hemophilia A patient with a factor VIII inhibitor. Blood 2009; 113: 11-17.

Поделиться ссылкой на выделенное