2 июля, 2017. Методы редактирования генома в лечении мышечных дистрофий

Мышечные дистрофии являются группой тяжелых дегенеративных заболеваний, которые характеризуются дегенерацией мышечных волокон и впоследствии приводят к смерти. В настоящее время проводятся исследования применения различных методик восстановления гомеостаза мышечных клеток и замещения некротизированых волокон, но ни одна из существующих сегодня разработок не подходит для длительного применения. Целью обзора Pini V. и соавт. является обсуждение возможности применения методов редактирования генома, таких как CRISPR/ Cas (кластерные короткие палиндромные повторы, разделённые регулярными промежутками/ Связанные с CRISPR), позволяющих напрямую изменять последовательность генов. Перспективным является применение этих методов для возможной коррекции генетического дефекта, приводящего к поражению мышц. В последних проведенных исследованиях показано, что преимущества генной терапии в комбинации с традиционными подходами, основанными на применении вирусных векторов, могут способствовать переходу регенеративной медицины в разряд точной медицины. Также доказано преимущество использования программируемых нуклеаз для создания более точных in vitro и in vivo моделей заболевания. На сегодняшний день было проведено несколько исследований генной и клеточной терапии на сателлитных клетках, которые являются основными клетками скелетных мышц, участвующими в регенерации мышечной ткани. Тем не менее, эти исследования в основном основаны на искусственном замещении или пополнении количества недостающего белка. Таким образом, сателлитные клетки вызывают большой интерес с точки зрения разработки новых технологий лечения мышечных дистрофий.

Источник: Pini V, Morgan JE, Muntoni F et al. Genome Editing and Muscle Stem Cells as a Therapeutic Tool for Muscular Dystrophies. Curr Stem Cell Rep. 2017


Поделиться ссылкой на выделенное