Результаты исследования II фазы сорафениба, применявшегося у 137 больных с диссеминированной ГЦК, показали (по данным независимой экспертной оценки), что при применении сорафениба в дозе 800 мг/сут (в 2 приема по 400 мг) частичная регрессия была достигнута у 2,2% пациентов, еще у 35% больных наблюдали стабилизацию болезни более 4 мес, медиана времени до прогрессирования составила 5,5 мес, медиана выживаемости – 9,2 мес. Опубликованные результаты двойного слепого плацебо-контролируемого рандомизированного исследования SHARP подтвердили полученные ранее данные. В исследование включали пациентов с запущенной ГЦК (статус ECOG PS 0-2, Child-Pugh класс A), не получавших системной терапии. Из них 299 пациентов получали сорафениб по 400 мг 2 раза в день и 303 больных – плацебо. Главной целью исследования была оценка выживаемости (при использовании сорафениба необходимо было добиться увеличения медианы выживаемости на 3 мес по сравнению с плацебо) и времени до симптоматического прогрессирования.

Главная цель была достигнута: в группе сорафениба медиана общей выживаемости составила 10,7 мес против 7,9 мес в группе плацебо, на 44% возросла общая выживаемость (отношение рисков 0,69; p=0,00058). При этом медиана времени до прогрессирования увеличилась до 5,5 мес против 2,8 мес в группе плацебо, т.е. на 73% (отношение рисков 0,58; p=0,000007). В результате лечения регресс опухоли был достигнут у 2,3 и 0,7% больных в группах сорафениба и плацебо соответственно, стабилизация болезни – у 71 и 67%.

Результаты исследований комбинаций Нексавара с химиотерапией показали более высокую эффективность сочетания сорафениба с доксорубицином по сравнению с монотерапией доксорубицином. Время до прогрессирования для комбинации в 2 раза повышало медиану общей выживаемости – до 13,7 мес в сравнении с 6,5 мес в группе монотерапии доксорубицином. Данное исследование подтверждило отсутствие активности доксорубицина в качестве системной монотерапии при ГЦК.